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Bekanntmachung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL):
Anlage XII - Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a des Fünften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) Ivacafitor
Vom 7. Februar 2013
(eBAnz. AT vom 05.03.2013 B1)
Der Gemeinsanne Bundesausschuss hat in seiner Sitzung am 7. Februar 2013 beschlossen, die Richtlinie über die Verordnung von Arzneimitteln in der vertragsärztlichen Versorgung (Arzneimittel-Richtlinie) in der Fassung vom 18. Dezember 2008/22. Januar 2009 (BAnz. Nr. 49a vom 31. März 2009), zuletzt geändert am 17. Januar 2013 (BAnz AT 04.02.2013 B4), wie folgt zu ändern:
Die Anlage XII wird in alphabetischer Reihenfolge um den Wirkstoff Ivacaftor wie folgt ergänzt:
Zugelassenes Anwendungsgebiet
Ivacaftor (KalydecoTM) von Vertex Pharmaceuticals wird angewendet zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten im Alter von 6 Jahren oder älter mit einer G551D-Mutation im CFTR-Gen.
1. Ausmaß des Zusatznutzens des Arzneimittels
Ivacaftor ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bestimmt gemäß 5. Kapitel § 12 Absatz 1 Nummer 1 Satz 2 der Verfahrensordnung des G-BA (VerfO) das Ausmaß des Zusatznutzens für die Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht. Diese Quantifizierung des Zusatznutzens erfolgt am Maßstab der im 5. Kapitel § 5 Absatz 7 Nummer 1 bis 4 VerfO festgelegten Kriterien.
Ausmaß des Zusatznutzens:
a) Kinder (6 bis 11 Jahre) 2
Mortalität
Entfällt (kein Ereignis aufgetreten)
Morbidität
FEV1%:
| Gruppe | Ausgangswert | Differenz 24 Wochen | Differenz 48 Wochen | Unterschied 3 [95 %-KI] | p-Wert |
| Placebo (N = 25) | 83,01 % | 0,13 % | 0,68 % |
W. 24: 12,45 % [6,56 - 18,34] W. 48: 9,99 % [4,52 - 15,46] |
< 0,0001 0,0006 |
| Ivacaftor (N = 26) | 84,73 % | 12,58 % | 10,67 % |
BMI
| Gruppe | Ausgangswert | Differenz 24 Wochen | Differenz 48 Wochen | Unterschied 3 [95 %-KI] | p-Wert |
| Placebo (N = 26) | 16,83 | 0,22 | 0,25 | W. 24: 0,81 [0,34 - 1,28] | 0,0008 |
| Ivacaftor (N = 26) | 17,13 | 1,03 | 1,34 | W. 48: 1,09 [0,51 - 1,67] | 0,0003 |
Die PDF-Datei der amtlichen Veroffentlichung ist mit einer qualifizierten elektronischen Signatur gemäß § 2 Nr. 3 Signaturgesetr (SigG) versehen. Siehe dazu Hinweis auf Infoseite.
BMI (z-Werte)
| Gruppe | Ausgangswert | Differenz 24 Wochen | Differenz 48 Wochen | Unterschied 3 [95 %-KI] | p-Wert |
| Placebo (N = 26) | 0,08 | -0,03 | -0,18 |
W. 24: 0,34 [0,16 - 0,510] W. 48: 0,45 [0,26 - 0,65] |
0,0002 < 0,0001 |
| Ivacaftor (N = 26) | 0,09 | 0,30 | 0,28 |
Lebensqualität CFQ-R Domäne "Atmungssysteme" Kind Selbstbeurteilung
| Gruppe | Ausgangswert | Differenz 24 Wochen | Differenz 48 Wochen | Unterschied 3 [95 %-KI] | p-Wert |
| Placebo (N = 26) | 80,13 | 0,25 | 1,00 |
W. 24: 6,06 [-1,41 - 12,53] W. 48: 5,06 [-1,64 - 11,76] |
0,11 0,14 |
| Ivacaftor (N = 26) | 78,20 | 6,31 | 6,06 |
Lebensqualität CFQ-R Domäne "Atmungssysteme" Durch Eltern berichtet
| Gruppe | Ausgangswert | Differenz 24 Wochen | Differenz 48 Wochen | Unterschied 3 [95 %-KI] | p-Wert |
| Placebo (N = 26) | 80,77 | -1,05 | -1,19 |
W. 24: 5,93 [0,50 - 11,36] W. 48: 4,88 [-0,44 - 10,20] |
0,033 0,071 |
| Ivacaftor (N = 26) | 81,19 | 4,88 | 3,69 |
Nebenwirkungen
Unerwünschte Ereignisse
| Gruppe | Woche 24: Anzahl (%) | Woche 48: Anzahl (%) |
| Placebo (N = 26) | 25 (96,2 %) | 25 (96,2 %) |
| Ivacaftor (N = 26) | 26 (100 %) | 26 (100 %) |
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
| Gruppe | Woche 24: Anzahl (%) | Woche 48: Anzahl (%) |
| Placebo (N = 26) | 5 (19,2 %) | 6 (23,1 %) |
| Ivacaftor (N = 26) | 5 (19,2 %) | 9 (19,2 %) |
Therapieabbrüche aufgrund unerwünschter Ereignisse
| Gruppe | Woche 24: Anzahl (%) | Woche 48: Anzahl (%) |
| Placebo (N = 26) | 1 (3,8 %) | 1 (3,8 %) |
| Ivacaftor (N = 26) | 0 | 0 |
b) Jugendliche (ab 12 Jahren) und Erwachsene 4 Mortalität
Entfällt (kein Ereignis aufgetreten)
Morbidität
FEV1%:
| Gruppe | Ausgangswert | Differenz 24 Wochen | Differenz 48 Wochen | Unterschied 5 [95 %-KI] | p-Wert |
| Placebo (N = 78) | 63,67 % | -0,18 % | -0,37 % | W. 24: 10,58 % [8,57 - 12,59] | < 0,0001 |
| Ivacaftor (N = 83) | 63,46 % | 10,39 % | 10,13 % | W. 48: 10,50 % [8,50 - 12,50] | < 0,0001 |
BMI
| Gruppe | Ausgangswert | Differenz 24 Wochen | Differenz 48 Wochen | Unterschied 5 [95 %-KI] | p-Wert |
| Placebo (N = 78) | 21,88 | -0,02 | -0,02 |
W. 24: 0,94 [0,62 - 1,26] W. 48: 0,93 [0,48 - 1,38] |
< 0,0001 < 0,0001 |
| lvacaftor (N = 83) | 21,74 | 0,92 | 0,91 |
BMI (z-Werte) für Patienten im Alter von 12 bis 20 Jahren
| Gruppe | Ausgangswert | Differenz 24 Wochen | Differenz 48 Wochen | Unterschied 5 [95 %-KI] | p-Wert |
| Placebo (N = 23) | -0,56 | -0,04 | -0,08 | W. 24: 0,34 [0,14 - 0,54] | 0,001 |
| lvacaftor (N = 24) | -0,47 | 0,30 | 0,25 | W. 48: 0,33 [0,00 - 0,65] | 0,049 |
Pulmonale Exazerbationen (PE)
| Gruppe | Anteil ereignisfrei Woche 24 | Anteil ereignisfrei Woche 48 | Hazard ratio [95 %-KI] | p-Wert |
| Placebo (N = 78) | 51 % | 41 % | W. 24: 0,40 [0,23 - 0,71]
W. 48: 0,46 [0,28 - 0,73] | 0,0016
0,0012 |
| lvacaftor (N = 83) | 78 % | 67 % | ||
| Gruppe | Anzahl PE (Rate) Woche 24 | Anzahl PE (Rate) Woche 48 | Rate ratio [95 %-KI] | p-Wert |
| Placebo (N = 78) | 55 (0,74) | 99 (1,38) | W. 24: 0,38 [0,22 - 0,64] | 0,0003 |
| lvacaftor (N = 83) | 23 (0,28) | 47 (0,59) | W. 48: 0,43 [0,27 - 0,68] | 0,0003 |
Pulmonale Exazerbationen die zu einer Krankenhaus-Einweisung führen
| Gruppe | Anteil ereignisfrei W.24 | Anteil ereignisfrei W.48 | Hazard ratio [95 %-KI] | p-Wert |
| Placebo (N = 78) | 79 % | 68 % | W. 24: 0,46 [0,19 - 1,10]
W. 48: 0,34 [0,16 - 0,70] | 0,081
0,0035 |
| lvacaftor (N = 83) | 90 % | 86 % | ||
| Gruppe | Anzahl PE (Rate) Woche 24 | Anzahl PE (Rate) Woche 48 | Rate ratio [95 %-KI] | p-Wert |
| Placebo (N = 78) | 17 (0,26) | 31 (0,49) | W. 24: 0,52 [0,23 - 1,19] | 0,12 |
| lvacaftor (N = 83) | 10 (0,14) | 21 (0,31) | W. 48: 0,64 [0,32 - 1,26] | 0,19 |
Pulmonale Exazerbationen die zu parenteraler Antibiotikagabe führen
| Gruppe | Anteil ereignisfrei W.24 | Anteil ereignisfrei W.48 | Hazard ratio [95 %-KI] | p-Wert |
| Placebo (N = 78) | 72 % | 62 % | W. 24: 0,46 [0,22 - 0,99]
W. 48: 0,41 [0,22 - 0,78] | 0,0409
0,0066 |
| lvacaftor (N = 83) | 87 % | 82 % | ||
| Gruppe | Anzahl PE (Rate) Woche 24 | Anzahl PE (Rate) Woche 48 | Rate ratio [95 %-KI] | p-Wert |
| Placebo (N = 78) | 25 (0,36) | 47 (0,71) | W. 24: 0,50 [0,25 - 1,02] | 0,06 |
| lvacaftor (N = 83) | 14 (0,18) | 28 (0,40) | W. 48: 0,56 [0,29 - 1,07] | 0,08 |
Lebensqualität CFQ-R Domäne "Atmungssysteme"
| Gruppe | Ausgangswert | Differenz 24 Wochen | Differenz 48 Wochen | Unterschied 5 [95 %-KI] | p-Wert |
| Placebo (N = 71) | k. A. | -2,10 | -2,65 | W. 24: 8,08 [4,73 - 11,42] | < 0,0001 |
| lvacaftor (N = 80) | k. A. | 5,97 | 5,94 | W. 48: 8,60 [5,32 - 11,87] | < 0,0001 |
Lebensqualität EQ-5D
| Gruppe | Ausgangswert | Differenz 24 Wochen | Differenz 48 Wochen | Unterschied 5 [95 %-KI] | p-Wert |
| Placebo (N = 73) | 0,94 | -0,02 | -0,02 | W. 24: 0,019 [0,002 - 0,04]
W. 48: 0,018 [0,00 - 0,04] | 0,0320 0,0305 |
| Ivacaftor (N = 82) | 0,93 | 0,004 | 0,002 |
Nebenwirkungen
Unerwünschte Ereignisse
| Gruppe | Woche 24: Anzahl (%) | Woche 48: Anzahl (%) |
| Placebo (N = 78) | 77 (98,7 %) | 78 (100 %) |
| Ivacaftor (N = 83) | 76 (91,6 %) | 82 (98,8 %) |
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
| Gruppe | Woche 24: Anzahl (%) | Woche 48: Anzahl (%) |
| Placebo (N = 78) | 24 (30,8 %) | 33 (42,3 %) |
| Ivacaftor (N = 83) | 16 (19,3 %) | 20 (24,1 %) |
Therapieabbrüche aufgrund unerwünschter Ereignisse
| Gruppe | Woche 24: Anzahl (%) | Woche 48: Anzahl (%) |
| Placebo (N = 78) | 3 (3,8 %) | 4 (5,1 %) |
| Ivacaftor (N = 83) | 1 (1,2 %) | 1 (1,2 %) |
Verwendete Abkürzungen:
vs. = versus,
W. = Woche,
k. A. = keine Angabe im Dossier,
PE = pulmonale Exazerbationen
2. Anzahl der Patienten bzw. Abgrenzung der für die Behandlung infrage kommenden Patientengruppen Anzahl:
ca. 170 Personen 6, davon ca. 27 im Alter von 6 bis 11 Jahren
3. Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen.
Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation zu Kalydeco Tm (Wirkstoff: Ivacaftor) unter folgendem Link frei zugänglich zur Verfügung (letzter Zugriff am 15. Januar 2013):
http://www.ema.europa.eu/docs/de_DE/docurnent_library/EPAR_-_Product_Information/human/002494/ WC500130696.pdf
Vier Wochen nach Beginn der Behandlung mit Ivacaftor ist entsprechend der Beurteilung des klinischen Nutzens zu entscheiden, ob die Behandlung fortgeführt oder abgesetzt wird.
Die Behandlung sollte von CF-Einrichtungen initiiert und regelmäßig überwacht werden, die besondere Erfahrung in der Diagnostik und Behandlung von diesen Patienten haben.
4. Therapiekosten Behandlungsdauer:
| Bezeichnung der Therapie | Behandlungsmodus | Anzahl Behandlungen pro Patient pro Jahr | Behandlungsdauer je Behandlung (Tage) | Behandlungstage pro Patient pro Jahr |
| Ivacaftor | kontinuierlich, 2 x täglich | kontinuierlich | 365 | 365 |
Verbrauch:
| Bezeichnung der Therapie | Wirkstärke (mg) | Menge pro Packung (Tabletten) | Jahresdurchschnittsverbrauch (Tabletten) |
| Ivacaftor | 150 | 56 | 730 |
Kosten:
Kosten der Arzneimittel:
| Bezeichnung der Therapie | Kosten (Apothekenabgabepreis) | Kosten nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte |
| Ivacaftor | 25.504,50 Euro | 22.174,45 Euro (2,05 Euro 7, 3.328,00 Euro 8) |
Stand Lauer-Taxe: 15. Januar 2013
Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen:
Keine
Jahrestherapiekosten:
| Bezeichnung der Therapie | Jahrestherapiekosten pro Patient |
| Ivacattor | 289.059,79 Euro |
II.
Der Beschluss tritt mit Wirkung vom Tag seiner Veröffentlichung im Internet auf der Internetseite des Gemeinsamen Bundesausschusses am 7. Februar 2013 in Kraft.
 | ENDE |