Für einen individuellen Ausdruck passen Sie bitte dieEinstellungen in der Druckvorschau Ihres Browsers an. Regelwerk, Lebensm.&Bedarfsgegenstände, AMG
| Für einen individuellen Ausdruck passen Sie bitte die Einstellungen in der Druckvorschau Ihres Browsers an. Regelwerk, Lebensm.&Bedarfsgegenstände, AMG |
Bekanntmachung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL):
Anlage XII - Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a des Fünften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) Ivacaftor neues Anwendungsgebiet
Vom 19. Februar 2015
(BAnz. AT vom 05.05.2015 B2)
Der Gemeinsame Bundesausschuss hat in seiner Sitzung am 19. Februar 2015 beschlossen, die Richtlinie über die Verordnung von Arzneimitteln in der vertragsärztlichen Versorgung (Arzneimittel-Richtlinie) in der Fassung vom 18. Dezember 2008/22. Januar 2009 (BAnz. Nr. 49a vom 31. März 2009), zuletzt geändert am 19. März 2015 (BAnz AT 16.04.2015 B2), wie folgt zu ändern:
Die Anlage XII wird in alphabetischer Reihenfolge um den Wirkstoff Ivacaftor neues Anwendungsgebiet wie folgt ergänzt:
Ivacaftor neues Anwendungsgebiet
Neu zugelassenes Anwendungsgebiet vom 28. Juli 2014:
Ivacaftor neues Anwendungsgebiet (Kalydeco®) ist angezeigt zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab sechs Jahren mit einer der folgenden Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR Gen: G551D, G1.244E, G1.349D, G1 78R, G551 S, S1.251 N, S1.255P, S549N oder S549R
[Erweiterung des Anwendungsgebiets um die folgenden Gating-Mutationen G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N und S549R]
1. Ausmaß des Zusatznutzens des Arzneimittels
Ivacaftor neues Anwendungsgebiet ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bestimmt gemäß 5. Kapitel § 12 Absatz 1 Nummer 1 Satz 2 der Verfahrensordnung des G-BA (VerfO) das Ausmaß des Zusatznutzens für die Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht. Diese Quantifizierung des Zusatznutzens erfolgt am Maßstab der im 5. Kapitel § 5 Absatz 7 Nummer 1 bis 4 VerfO festgelegten Kriterien.
Ausmaß des Zusatznutzens:
Patienten mit Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen für die Gruppe der Patienten mit den folgenden Gating-Mutationen G1.244E, G1.349D, G1 78R, G551 S, S1.251 N, S1.255P, S549N und S549R: Geringer Zusatznutzen
Studienergebnisse nach Endpunkten (Studie 111) 1
| Mortalität | ||||
| Entfällt (kein Ereignis aufgetreten) | ||||
| Morbidität | ||||
| Veränderung des FEV1 (%) nach 8 Wochen | ||||
| Gruppe (N) | Ausgangswert | Differenz 8 W. | Unterschied [95 %-KI] | p-Wert (Gesamt, Subgruppe Alter 6 - 11) |
|
Placebo (N = 37) | 79,34% | 3,19% | 10,68 % [7,26; 14,10] | xxx 0,0001 |
| Ivacaftor (N = 38) | 76,37% | 7,49% | ||
| Veränderung des BMI nach 8 Wochen | ||||
| Gruppe (N) | Ausgangswert (LSMW) | Differenz 8 W. | Unterschied [95 %-KI] | p-Wert (Gesamt, Subgruppe Alter 6 - 11) |
| Placebo (N = 37) | 22,53 | 0,016 | 0,66 [0,34; 0,99] | < 0,0001 |
| Ivacaftor (N=38) | 22,24 | 0,68 | ||
Pulmonale Exazerbationen
| Gruppe | Patienten mit Ereignis (%) | Unterschied [95 %-KI] | p-Wert |
| Anzahl Exazerbationen | |||
| Placebo (N = 37) | 8 | k. A. | 0,57 |
| Ivacaftor (N = 38) | 9 | ||
| Anzahl Hospitalisierungen aufgrund von Exazerbationen | |||
| Placebo (N = 37) | 5 | k. A. | 0,45 2 |
| Ivacaftor (N = 38) | 2 | ||
| Dauer der jeweiligen Exazerbation | |||
| Gruppe | Mittelwert, Tage | Unterschied [95 %-KI] | p-Wert |
| Placebo (N = 37) | 4,43 | k. A. | 0,22 3 |
| Ivacaftor (N = 38) | 2,92 | ||
| Lebensqualität CFQ-R Domäne"Atmungssysteme" | |||
| Gruppe | Ausgangswert | Woche 8 | Unterschied [95 %-KI] | p-Wert |
| Gepooltes Ergebnis | ||||
| Placebo (N = 37) | 74,55 | 73,15 | ||
| Ivacaftor (N=38) | 70,61 | 80,24 | 9,61 [4,49; 14,73] | 0,0004 |
| Nebenwirkungen | ||||
| UE; SUE; UE, die zu Studienabbruch führen | ||||
| Gruppe | UE, N (%) | SUE, N (%) | UE, die zu Studienabbruch führen | |
| Placebo (N = 37) | 31 (83,8%) | 7(18,9%) | 1 (2,7%) | |
| Ivacaftor (N = 38) | 28(73,7%) | 4(10,5%) | 0 |
Verwendete Abkürzungen:
k. A. = keine Angabe im Dossier,
KI = Konfidenzintervall,
LSMW = least square Mittelwert,
N = Anzahl ausgewerteter Patienten,
(S)UE = (schwerwiegende) unerwünschte Ereignisse,
vs. = versus, W. = Wochen
2. Anzahl der Patienten bzw. Abgrenzung der für die Behandlung infrage kommenden Patientengruppen
Anzahl: ca. 10 bis 11 Patienten 4
3. Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung
Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die Europäische Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation zu Ivacaftor (Kalydeco®) unter folgendem Link frei zugänglich zur Verfügung (letzter Zugriff: 8. Januar 2015):
http://www.ema.europa.eu/docs/de_DE/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/002494/ WC500130744.pdf
Die Behandlung sollte von CF-Einrichtungen initiiert und regelmäßig überwacht werden, die besondere Erfahrung in der Diagnostik und Behandlung von diesen Patienten haben.
Wenn der Genotyp des Patienten nicht bekannt ist, sollte das Vorliegen einer der oben aufgeführten Gating-Mutationen (Klasse III) in mindestens einem Allel des CFTR-Gens mithilfe einer genauen und validierten Genotypisierungsmethode bestätigt werden, bevor mit der Behandlung begonnen wird.
4. Therapiekosten
Behandlungsdauer:
| Bezeichnung der Therapie | Behandlungsmodus | Anzahl Behandlungen pro Patient pro Jahr | Behandlungsdauer je Behandlung (Tage) | Behandlungstage pro Patient pro Jahr |
| Ivacaftor (nAWG) | kontinuierlich, 2 x täglich | kontinuierlich | 365 | 365 |
Verbrauch:
| Bezeichnung der Therapie | Wirkstärke (mg) | Menge pro Packung (Tabletten) | Jahresdurchschnittsverbrauch (Tabletten) |
| Ivacaftor (nAWG) | 150 | 56 | 730 |
Kosten:
Kosten der Arzneimittel:
Kosten nach Abzug
| Bezeichnung der Therapie | Kosten (Apothekenabgabepreis) | gesetzlich vorgeschriebener Rabatte |
| Ivacaftor (nAWG) | 22088,67 Euro | 20825,99 Euro [1,77 Euro 5; 1.260,91 Euro 6] |
Stand Lauer-Taxe: 15. Januar 2015
Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen:
entfällt
Jahrestherapiekosten:
| Bezeichnung der Therapie | Jahrestherapiekosten pro Patient |
| Ivacaftor | 271.481,66 Euro |
Der Beschluss tritt mit Wirkung vom Tag seiner Veröffentlichung im Internet auf den Internetseiten des Gemeinsamen Bundesausschusses am 19. Februar 2015 in Kraft. 1) Studie 111: Crossover Design, sodass die N = 38 eingeschlossenen Patienten bis auf einen Studienabbrecher sowohl eine 8-wöchige Placebo- wie auch eine Ivacaftor-Phase durchlaufen haben
2) McNemar-Test (Angaben des Dossiers).
3) Wilcoxon Rangsummentest (adjustiert für die Zeit in jeweiligen Behandlungsperioden).
4) Bewertung der Therapiekosten und Patientenzahlen IQWiG 2014 G14-09.
 | ENDE |