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Bekanntmachung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL):
Anlage XII - Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a des Fünften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) Ataluren
Vom 21. Mai 2015
(BAnz. AT vom 09.06.2015 B3)
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat in seiner Sitzung am 21. Mai 2015 beschlossen, die Richtlinie über die Verordnung von Arzneimitteln in der vertragsärztlichen Versorgung (Arzneimittel-Richtlinie) in der Fassung vom 18. Dezember 2008/22. Januar 2009 (BAnz. Nr. 49a vom 31. März 2009), zuletzt geändert am 16. April 2015 (BAnz AT 28.05.2015 B1), wie folgt zu ändern:
Die Anlage XII wird in alphabetischer Reihenfolge um den Wirkstoff Ataluren wie folgt ergänzt:
Zugelassenes Anwendungsgebiet:
Ataluren (Translama®) ist angezeigt zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie infolge einer Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen bei gehfähigen Patienten im Alter ab 5 Jahren (siehe Abschnitt 5.1 der Fachinformation).
Bei nicht gehfähigen Patienten wurde keine Wirksamkeit nachgewiesen. Das Vorliegen einer Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen ist durch Gentest nachzuweisen (siehe Abschnitt 4.4 der Fachinformation).
1. Ausmaß des Zusatznutzens des Arzneimittels
Ataluren ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt.
Der G-BA bestimmt gemäß 5. Kapitel § 12 Absatz 1 Nummer 1 Satz 2 der Verfahrensordnung des G-BA (VerfO) das Ausmaß des Zusatznutzens für die Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht. Diese Quantifizierung des Zusatznutzens erfolgt am Maßstab der im 5. Kapitel § 5 Absatz 7 Nummer 1 bis 4 Verf0 festgelegten Kriterien.
Ausmaß des Zusatznutzens:
Gering
Studienergebnisse nach Endpunkten 1:
| Mortalität (48 Wochen) | |||||
| Es traten keine Todesfälle im Studienzeitraum auf | |||||
| Morbidität | |||||
| Endpunktkategorie Endpunkt | Placebo (N = 57) | Ataluren 2 (N = 57) | Placebo vs. Ataluren 2 | ||
| Unterschied [95 % KI] p-Wert | |||||
| BL | W. 48 | BL | W. 48 | ||
| Gehstrecke 6MWT, MW (m) | 359,6 | 317,4 | 350,0 | 342,7 | 26,44 [-4,21; 57,09] p = 0,0905 (nominal) p = 0,1592 (Dunnett) 3 |
| Ereignisse (Anteil) | Ereignisse (Anteil) | ||||
| 6MWT mindestens 10 % Verschlechterung | 25 (43,9 %) | 15 (26,3 %) | p = 0,0423 | ||
| Zeit bis mindestens 10 % Verschlechterung | HR 0,52 [0,28; 0,966] p = 0,0386 (nominal) p = 0,078 (Dunnett) 3 | ||||
| 6MWT mindestens 10 % Verbesserung | 6 (10,5 %) | 12 (21,1 %) | p = 0,297 | ||
| Zeit bis mindestens 10 % Verbesserung | HR 1,675 [0,656; 4,277] p = 0,2805 | ||||
| BL | W. 48 | BL | W. 48 | ||
| Aufstehen aus Rückenlage Zeit, MW (s) | 11,5 | 14,6 | 10,8 | 14,0 | 0 [-2,3; 2,3] p = 0,99 3 |
| 10 m laufen/gehen Zeit, MW (s) | 6,9 | 9,9 | 7,5 | 9,1 | -1,3 [-3,7; 0,9] p = 0,40 3 |
| 4 Treppenstufen hinaufsteigen Zeit, MW (s) | 6,0 | 10,8 | 6,9 | 9,3 | -2,4 [-4,9; 0,1] p = 0,099 3 |
| 4 Treppenstufen herabsteigen Zeit, MW (s) | 5,5 | 9,6 | 6,1 | 8,5 | -1,6 [-4,3; 1,0] p = 0,38 3 |
| Gesundheitsbezogene Lebensqualität (PedsQL) 4 Baseline, Differenz zu W. 48 | |||||
| Endpunktkategorie Endpunkt | Placebo (N = 57) | Ataluren 2 (N = 57) | Placebo vs. Ataluren 2 | ||
| BL | W. 48 | BL | W. 48 | LS-MW-Differenz [95 % KI] p-Wert | |
| PedsQL Gesamtscore | 64,72 | 66,47 | 65,22 | 67,92 | -0,11 [-5,95; 5,74] p = 0,9714 |
| Physikalische Subskala | 61,87 | 59,53 | 59,27 | 62,61 | 3,56 [-4,31; 11,42] p = 0,37 |
| Emotionale Subskala | 70,13 | 73,8 | 73,7 | 72,82 | -4,2 [-11,5; 3,05] p = 0,25 |
| soziale Subskala | 63,36 | 69,9 | 65,09 | 68,64 | -2,38 [-9,52; 4,76] p = 0,51 |
| Schulische Subskala | 64,65 | 68,06 | 64,55 | 70,82 | 2,54 [-4,42; 9,5] p = 0,47 |
| PedsQL Fatigue Scale | 69,7 | 72,85 | 71,62 | 72,62 | -2,41 [-8,85; 4,03] p = 0,46 |
| Nebenwirkungen: UE, SUE, Abbruch wg. UE | ||||
| Endpunktkategorie Endpunkt | Placebo (N = 57) | Ataluren2 (N = 57) | ||
| 1 Ereignis | Anteil | 1 Ereignis | Anteil | |
|
UE | 56 | 98,2 % | 55 | 96,5 % |
| SUE | 3 | 5,3 % | 2 | 3,5 % |
| Abbruch wegen UE | 0 | 0 | 0 | 0 |
| UE nach SOC 20 % der Patienten) 5 | ||||
| Erkrankungen des Gastrointestinaltrakts | 37 | 64,9 % | 42 | 73,7 % |
| Allgemeine Erkrankungen | 21 | 36,8 | 23 | 40,4 % |
| Nebenwirkungen: UE, SUE, Abbruch wg. UE | ||||
| Endpunktkategorie Endpunkt | Placebo (N = 57) | Ataluren2 (N = 57) | ||
| > 1 Ereignis | Anteil | > 1 Ereignis | Anteil | |
| Infektionen und parasitäre Erkrankungen | 43 | 75,4 % | 38 | 66,7 % |
| Verletzungen, Vergiftungen und durch Eingriffe bedingte Komplikationen | 26 | 45,6 % | 28 | 49,1 % |
| Skelettmuskulatur-, Bindegewebs- und Knochenerkrankungen | 19 | 33,3 % | 25 | 43,9 % |
| Erkrankungen des Nerven- systems | 17 | 29,8 % | 25 | 43,9 % |
| Erkrankungen der Atemwege, des Brustraums und Mediastinums | 18 | 31,6 % | 20 | 35,1 % |
| Erkrankungen der Haut und des Unterhautzellgewebes | 18 | 31,6 % | 19 | 33,3 % |
Verwendete Abkürzungen:
6MWT = 6-Minuten-Gehtest;
BL = Baseline;
HR = Hazard ratio;
ITT = Intention to treat;
KI = Konfidenz-Intervall;
PedsQL = Pediatric Quality of Life Inventory;
PT = Preferred term MedDRA;
LS-MW = Least Square Mittelwert;
MedDRA = Medical Dictionary for Regulatory Activities;
N = Anzahl Patienten;
RR = Relatives Risiko;
SOC = Systemorganklasse der MedDRA;
(S)UE = (schwerwiegende) unerwünschte Ereignisse;
W. = Woche
2. Anzahl der Patienten bzw. Abgrenzung der für die Behandlung infrage kommenden Patientengruppen
ca. 82 bis 110 Patienten
3. Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung
Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation zu Translarna® (Wirkstoff: Ataluren) unter folgendem Link frei zugänglich zur Verfügung (letzter Zugriff: 9. April 2015):
http://www.ema.europa.eu/docs/de_DE/document_library/ EPAR_-_Product_Information/human/002720/WC500171813.pdf.
Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Ataluren soll nur durch in der Therapie von Patienten mit Duchenne/Becker Muskeldystrophie erfahrene Fachärzte erfolgen.
Dieses Arzneimittel wurde unter "Besonderen Bedingungen" zugelassen. Das bedeutet, dass weitere Nachweise für den Nutzen des Arzneimittels erwartet werden. Die Europäische Arzneimittel-Agentur wird neue Informationen zu diesem Arzneimittel mindestens jährlich bewerten und die Fachinformation, falls erforderlich, aktualisieren.
4. Therapiekosten
Behandlungsdauer:
| Bezeichnung der Therapie | Behandlungsmodus | Anzahl Behandlungen pro Patient pro Jahr | Behandlungsdauer je Behandlung (Tage) | Behandlungstage pro Patient pro Jahr |
| Ataluren | kontinuierlich, 3 x täglich | kontinuierlich | 365 | 365 |
Verbrauch:
| Bezeichnung der Therapie | Wirkstärke (mg) | Menge pro Packung (Beutel) | Jahresdurchschnittsverbrauch (Beuter |
| Ataluren | 40 mg/kg Körpergewicht | Granulat zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen, Beutel á 125, 250 und 1.000 mg | 1.095 (Beutel ä 125 mg) + 1.460 (Beutel ä 250 mg) 7 |
Kosten:
Kosten der Arzneimittel:
| Bezeichnung der Therapie | Kosten (Apothekenabgabepreis) | Kosten nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte |
| Ataluren 125 mg, 30 Stück | 3822,67 Euro | 3605,86 Euro [1,77 Euro 8; 215,04 Euro 9] |
| Ataluren 250 mg, 30 Stück | 7588,02 Euro | 7156,17 Euro [1,77 Euro 8; 430,08 Euro 9] |
Stand Lauer-Taxe: 1. April 2015
Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen:
entfällt
Jahrestherapiekosten:
| Bezeichnung der Therapie | Jahrestherapiekosten pro Patient |
| Ataluren | 479.880,83 Euro |
II. Inkrafttreten
1. Der Beschluss tritt mit Wirkung vom Tag seiner Veröffentlichung im Internet auf den Internetseiten des Gemeinsamen Bundesausschusses am 21. Mai 2015 in Kraft.
2. Die Geltungsdauer des Beschlusses ist bis zum 1. Juni 2016 befristet. 1) Studie 007, G-BA Nutzenbewertung, ITT Analyse.
2) Ataluren Dosierung 10/10/20 mg.
3) Dunnett-t-Prozedur zur Berücksichtigung multipler Vergleiche.
4) Je höher der Score, desto besser ist die Lebensqualität.
5) Anzahl Patienten mit > 1 UE in den SOC nach MedDRA, jeder Patient zählt maximal 1-mal, auch bei mehreren UE oder PT für eine SOC.
6) Verbrauch für Körpergewicht 33,12 kg: Durchschnitt der männlichen Bevölkerung in der jeweiligen Altersgruppe von 5 bis 16 Jahren (Gesundheitsberichterstattung des Bundes) gewichtet mit dem Anteil der gehfähigen Patienten der jeweiligen Altersgruppe.
7) Dosierung für Gewichtsbereich 32 - 35 kg Körpergewicht nach Fachinformation: 1.375 mg täglich, 3 x 125 mg + 4 x 250 mg.
 | ENDE |