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Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat in seiner Sitzung am 1. Oktober 2015 beschlossen, die Richtlinie über die Verordnung von Arzneimitteln in der vertragsärztlichen Versorgung (Arzneimittel-Richtlinie) in der Fassung vom 18. Dezember 2008/22. Januar 2009 (BAnz. Nr. 49a vom 31. März 2009), zuletzt geändert am 3. September 2015 (BAnz AT 07.10.2015 B2), wie folgt zu ändern:

Die Anlage XII wird in alphabetischer Reihenfolge um den Wirkstoff Eliglustat wie folgt ergänzt:

Eliglustat

Zugelassenes Anwendungsgebiet:

Eliglustat (Cerdelge) ist für die Langzeitbehandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 (GD1) bestimmt, die in Bezug auf Cytochrom-P450 Typ 2D6 (CYP2D6) langsame Metabolisierer (poor metabolisers, PMs), intermediäre Metabolisierer (intermediate metabolisers, IMs) oder schnelle Metabolisierer (extensive metabolisers, EMs) sind.

1. Ausmaß des Zusatznutzens des Arzneimittels

Eliglustat ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt.

Der G-BA bestimmt gemäß 5. Kapitel § 12 Absatz 1 Nummer 1 Satz 2 der Verfahrensordnung (VerfO) des G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens für die Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht. Diese Quantifizierung des Zusatznutzens erfolgt am Maßstab der im 5. Kapitel § 5 Absatz 7 Nummer 1 bis 4 VerfO festgelegten Kriterien.

Ausmaß des Zusatznutzens: nicht quantifizierbar

Studienergebnisse nach Endpunkten: ¹

Studie ENCORE - GZGD02607 (Nichtunterlegenheitsstudie)

Verwendete Abkürzungen:
AD = Absolute Differenz;
BID = bis in die (zweimal täglich);
BPI = Brief Pain Inventory;
FSS = Fatigue Severity Scale;
KI = Konfidenzintervall;
LS = Least Squares;
MN = Mehrfaches des Normalwerts;
MW = Mittelwert;
n = Anzahl der Patienten mit Ereignis;
N = Gesamtzahl der Patienten mit Daten zu dem entsprechenden Endpunkt;
n. a. = nicht anwendbar;
RR = Relatives Risiko;
SF-36 = Short Form (36) Gesundheitsfragebogen;
(S)UE = (schwerwiegendes) unerwünschtes Ereignis

2. Anzahl der Patienten bzw. Abgrenzung der für die Behandlung infrage kommenden Patientengruppen

ca. 150 bis 500 Patienten, davon ca. 140 bis 460 intermediäre Metabolisierer (IMs) oder schnelle Metabolisierer (EMs) und ca. 10 bis 40 langsame Metabolisierer (PMs)

3. Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die Europäische Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation zu Cerdelga® (Wirkstoff: Eliglustat) unter folgendem Link frei zugänglich zur Verfügung (letzter Zugriff: 13. Juli 2015):

http://www.enna.europa.eu/docs/de_DE/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/003724/ WC500182387.pdf

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Eliglustat sollte nur durch in der Therapie von Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 oder anderen erblichen Stoffwechselerkrankungen erfahrene Ärzte erfolgen.

Vor Beginn einer Behandlung mit Eliglustat muss bei den Patientinnen und Patienten eine CYP2D6-Genotypisierung vorgenommen werden, um deren CYP2D6-Metabolisierungsstatus zu bestimmen.

Eliglustat sollte bei Patientinnen und Patienten, die CYP2D6 ultraschnelle Metabolisierer sind oder bei unklarenn Metabolisierungsstatus nicht angewendet werden.

Der Inhaber der Genehmigung für das Inverkehrbringen muss sicherstellen, dass in jedem Mitgliedstaat, in dem Cerdelga® vertrieben wird, alle Ärzte, die voraussichtlich Eliglustat verschreiben werden, den Leitfaden für Ärzte erhalten. Zudem muss er sicherstellen, dass alle Patientinnen und Patienten einen Therapiepass erhalten.

4. Therapiekosten Behandlungsdauer:

Verbrauch:

Kosten:

Kosten der Arzneimittel:

Stand Lauer-Taxe: 15. September 2015

Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen:

Jahrestherapiekosten:

II.

Der Beschluss tritt mit Wirkung vom Tag seiner Veröffentlichung im Internet auf den Internetseiten des Gemeinsamen Bundesausschusses am 1. Oktober 2015 in Kraft.

1) Daten aus der Studie ENCORE - GZGD02607 aus der Nutzenbewertung des G-BA und aus dem Dossier des pharmazeutischen Unternehmers.

2) Subpopulation mit Patienten, die mit der Dosis von 100 mg Eliglustat Tartrat zweimal täglich (entspricht 84 mg Eliglustat zweimal täglich) laut Fachinformation behandelt wurden. Dies entspricht IMs und EMs.

3) Die Nichtunterlegenheitsgrenze beträgt 15 %.

4) Einteilung der Mobilität in folgende Kategorien: Uneingeschränkt, Eingeschränkt beim Gehen, Gehhilfe wird benötigt, Rollstuhl wird benötigt, Bettlägerig.

5) Deskriptive Darstellung.

6) Einteilung der Knochenschmerzen in folgende Kategorien: keine Schmerzen, sehr leichte Schmerzen, leichte Schmerzen, mittelstarke Schmerzen, starke Schmerzen, sehr starke Schmerzen.

7) Aufgrund des Studiendesigns sind Effektschätzer mit Konfidenzintervallen und p-Werten für Wirksamkeitsendpunkte nicht interpretierbar.

8) Angabe nur bei signifikanten Unterschieden.

9) Jeweils größte Packung (196 Hartkapseln).

10) Rabatt nach § 130 SGB V.

11) Rabatt nach § 130a SGB V.

12) Die Kosten einer im vorliegenden Fall notwendigen CYP2D6-Genotypisierung werden zurzeit nicht im EBM abgebildet.

ENDE