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Bekanntmachung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL):
Anlage XII - Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a des Fünften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) Elosulfase alfa
Vom 20. November 2014
(BAnz. AT vom 09.12.2014 B5)
Der Gemeinsame Bundesausschuss hat in seiner Sitzung am 20. November 2014 beschlossen, die Richtlinie über die Verordnung von Arzneimitteln in der vertragsärztlichen Versorgung (Arzneimittel-Richtlinie) in der Fassung vom 18. Dezember 2008/22. Januar 2009 (BAnz. Nr. 49a vom 31. März 2009), zuletzt geändert am 6. November 2014 (BAnz AT 21.11.2014 B3), wie folgt zu ändern:
I.
Die Anlage XII wird in alphabetischer Reihenfolge um den Wirkstoff Elosulfase alfa wie folgt ergänzt:
Zugelassenes Anwendungsgebiet:
Elosulfase alfa (Vimizime) ist zur Behandlung der Mukopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio A Syndrom, MPS IVA) bei Patienten aller Altersklassen indiziert.
1. Ausmaß des Zusatznutzens des Arzneimittels
Elosulfase alfa ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß § 35a Absatz 1 Satz 10 SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bestimmt gemäß 5. Kapitel § 12 Absatz 1 Nummer 1 Satz 2 der Verfahrensordnung des G-BA (VerfO) das Ausmaß des Zusatznutzens für die Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht. Diese Quantifizierung des Zusatznutzens erfolgt am Maßstab der im 5. Kapitel § 5 Absatz 7 Nummer 1 bis 4 VerfO festgelegten Kriterien.
Ausmaß des Zusatznutzens:
Gering
Studienergebnisse nach Endpunkten 1:
| Interventionsgruppe (Elosulfase alfa) N = 58 2 | Kontrollgruppe (Placebg) N = 59 2 | Intervention vs. Kontrolle | ||||
| Effektschätzer [95 % KI] AD 3 | p-Wert | |||||
| Mortalität | ||||||
| Es liegen keine Daten vor. | ||||||
| Morbidität | ||||||
| Änderung der Gehstrecke im 6MWT vom Basiswert bis Woche 24 | ||||||
| LS-Mittelwert in m [95 % KI] | LS-Mittelwert in m [95 % KI] | LS-Mittelwertdifferenz [95 % KI] AD | p-Wert | |||
| 36,0 [22,9; 49,1] | 13,6 [0,6; 26,5] | 22,5 [4,0; 40,9] 22,4 | 0,0174 | |||
| Relative Verbesserung der Gehstrecke im 6MWT (> 15 %) bis Woche 24 | ||||||
| N | n | N | n | OR [95 % KI] | p-Wert | |
| 57 | 26 (45,6 %) | 59 | 18 (30,5 %) | 2,14 [1,0; 4,7] | 0,0603 | |
| Interventionsgruppe (Elosulfase alfa) N = 58 2 | Kontrollgruppe (Placebg) N = 59 2 | Intervention vs. Kontrolle | ||||
| Effektschätzer [95 % KI] AD 3 | p-Wert | |||||
| Änderung der 3 MSCT von Baseline bis Woche 24 | ||||||
| LS-Mittelwert in Stufen/min [95 % KI] | LS-Mittelwert in Stufen/min [95 % KI] | LS-Mittelwertdifferenz [95 % KI] | p-Wert | |||
| 4,8 [2,5; 7,1] | 3,6 [1,3; 6,0] | 1,1 [-2,1; 4,4] | 0,4935 | |||
| Änderung des MPS Health Assessment Questionnaire (MPS HAQ) bis Woche 24 | ||||||
| LS-Mittelwertdifferenz [95 % KI] | LS-Mittelwert [95 % KI] | LS-Mittelwertdifferenz [95 % KI] | p-Wert | |||
| Gesamtscore Selbstversorgung | ||||||
| -0,3 [-0,6; -0,0] | -0,4 [-0,7; -0,1] | 0,1 [-0,3; 0,5] | 0,7367 | |||
| Gesamtscore Mobilität | ||||||
| -0,8 [-1,2; 0,4] | -0,5 [-0,9; -0,2] | -0,3 [-0,8; 0,3] | 0,3355 | |||
| Gesamtscore Hilfe durch die Betreuer | ||||||
| -2,3 [-3,7; -0,9] | -1,5 [-2,9; -0,1] | -0,9 [-2,8; 1,1] | 0,3990 | |||
| Anthropometrie 4 | ||||||
| N | LS-Mittelwert [95 %] | N | LS-Mittelwert [95 % KI] | LS-Mittelwertdifferenz [95 % KI] | p-Wert | |
| Änderung der normalisierten Stehhöhe (z-Score) bis Woche 24 | ||||||
| 44 | -0,0 [-0,2; 0,1] | 40 | -0,2 [-0,3; -0,0] | 0,1 [-0,0; 0,3] | 0,1149 | |
| Änderung der normalisierten Wachstumsrate (z-Score) bis Woche 24 | ||||||
| 44 | 0,5 [0,2; 0,9] | 40 | 0,2 [-0,2; 0,5] | 0,4 [-0,1; 0,9] | 0,1032 | |
| Respiratorische Funktion | ||||||
| N | LS-Mittelwert [95 % KI] | N | LS-Mittelwert [95 % KI] | LS-Mittelwertdifferenz [95 % KI] | p-Wert | |
| MVV, prozentuale Änderung bis Woche 24 | ||||||
| 57 | 9,9 [2,5; 17,3] | 59 | 2,9 [-4,9; 10,7] | 7,0 [-2,8; 6,8] | 0,1591 | |
| FEV1, prozentuale Änderung bis Woche 24 | ||||||
| 58 | 5,1 [1,0; 9,2] | 59 | 3,3 [-2,6; 9,1] | 1,8 [-5,5; 9,2] | 0,6129 | |
| Gesundheitsbezogene Lebensqualität | ||||||
| Es wurden keine Daten zur Lebensqualität in der Studie MOR-004 erhoben. | ||||||
| Nebenwirkungen | ||||||
| n | n | RR [95 % KI] AD 3 | p-Wert | |||
| UE | ||||||
| 56 (96,6 %) | 57 (96,6 %) | 1,0 [0,93; 1,07] | 0,9861 | |||
| SUE | ||||||
| 9 (15,5 %) | 2 (3,4 %) | 4,58 [1,03; 20,29] 12,1 % | 0,0452 | |||
| Interventionsgruppe (Elosulfase alfa) N = 58 2 | Kontrollgruppe (Placebo) N = 59 2 | Intervention vs. Kontrolle | ||||
| Effektschätzer [95 % KI] AD 3 | p-Wert | |||||
| Therapieabbrüche aufgrund UE | ||||||
| 0 | 0 | n. a. | n. a. | |||
| UE von besonderem Interesse | ||||||
| IAR | ||||||
| 52 (89,7 %) | 54 (91,5 %) | 0,98 [0,87; 1,10] | 0,7293 | |||
| IAR, die zur Unterbrechung oder zum Abbruch der Infusion führten und eine medizinische Intervention erforderten | ||||||
| 13 (22,4 %) | 0 5 | 26,45 [1,61; 435,50] 22,4 % | 0,0219 | |||
2. Anzahl der Patienten bzw. Abgrenzung der für die Behandlung infrage kommenden Patientengruppen
Zielpopulation: ca. 15 bis 95 Patienten
3. Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung
Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die Europäische Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation zu Elosulfase alfa (Vimizime) unter folgendem Link frei zugänglich zur Verfügung (letzter Zugriff: 10. Oktober 2014):
hsttp://www.ema.europa.eu/docs/de_DE/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/002779/ WC500169239.pdf
Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Elosulfase alfa sollte durch in der Therapie von Patienten mit MPS IVA oder anderen erblichen Stoffwechselerkrankungen erfahrene Ärzte erfolgen. Die Gabe von Elosulfase alfa sollte durch entsprechend geschulte Ärzte erfolgen, die medizinische Notfälle behandeln können. Dabei sind die aktuellen Vorschriften für Notfallbehandlungen einzuhalten.
Zusätzliche Maßnahmen zur Risikominimierung im EPAR umfassen ein Schulungsprogramm. Der pharmazeutische Unternehmer muss sicherstellen, dass sämtliches medizinisches Fachpersonal, das Elosulfase verschreibt, das Schulungsmaterial erhält. Das Schulungspaket muss die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Gebrauchsinformation für den Patienten sowie das Schulungsmaterial für medizinisches Fachpersonal enthalten. Dieses Schulungsmaterial muss eine schrittweise Anleitung zur Dosierung und Verabreichung enthalten, zu der Informationen zu den folgenden Hauptelementen gehören: Berechnung von Dosis und Infusionsvolumen, Berechnung der Infusionsrate und das Risiko von Anaphylaxie und schwerer allergischer Reaktionen sowie die notwendigen Maßnahmen, um dieses zu minimieren.
4. Therapiekosten
Behandlungsdauer:
| Bezeichnung der Therapie | Behandlungsmodus | Anzahl Behandlungen pro Patient pro Jahr | Behandlungsdauer je Behandlung (Tage) | Behandlungstage pro Patient pro Jahr |
| Elosulfase alfa | Infusion 2 mg/kg Körpergewicht (KG) wöchentlich | 52 | 1 | 52 |
Verbrauch:
| Bezeichnung der Therapie | Wirkstärke | Menge pro Packung | Jahresdurchschnittsverbrauch (Packungen) |
| Elosulfase alfa | 2 mg/kg KG 6 | 5 mg | 520 7 |
Kosten:
Kosten der Arzneimittel:
| Bezeichnung der Therapie | Kosten pro Packung (Apothekenabgabepreis) | Kosten nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte |
| Elosulfase alfa | 1.136,22 Euro | 1.072,12 Euro [1,80 Euro 8; 62,30 Euro 9] |
Stand Lauer-Taxe: 1. Oktober 2014
Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen:
entfällt
Jahrestherapiekosten:
| Bezeichnung der Therapie | Jahrestherapiekosten pro Patient |
| Elosulfase alfa | 557.502,40 Euro |
Der Beschluss tritt mit Wirkung vom Tag seiner Veröffentlichung im Internet auf den Internetseiten des Gemeinsamen Bundesausschusses am 20. November 2014 in Kraft.
1) Daten für die Zielpopulation der Zulassungsstudie MOR-004 aus der Nutzenbewertung des G-BA.
2) Intention-To-Treat-Population.
3) Angabe nur bei statistisch signifikanten Unterschieden.
4) Beschränkung auf Patienten männlich < 18 Jahre, weiblich < 15 Jahre.
5) Als Ersetzungsmethode wurde der Wert 0,5 eingesetzt.
6) Die empfohlene Dosierung laut Fachinformation beträgt wöchentlich 2 mg/kg KG. Körpergewicht von 24,8 kg gemäß Studie MorCAP (Morquio Clinical Assessment Program).
7) 10 Packungen/Behandlung x 52 Wochen = 520.
Verwendete Abkürzungen:
3MSCT = Drei-Minuten-Treppensteigen-Test;
6MVVT = Sechs-Minuten-Gehtest;
AD = Absolute Differenz;
FEV1 = Forciertes Einsekundenvolumen;
IAR = Infusionsreaktion (Infusion-Associated Reaction);
KI = Konfidenzintervall;
LS = Least Squares;
m = Meter;
min = Minute;
MVV = maximal erreichbares Atemzeitvolumen;
n = Anzahl der Patienten mit Ereignis;
N = Gesamtzahl der Patienten mit Daten zu dem entsprechenden Endpunkt;
n. a. = nicht anwendbar;
OR = Odds Ratio;
RR = Relatives Risiko;
(S)UE = (schwerwiegendes) unerwünschtes Ereignis
 | ENDE |